全球首个且唯一获美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于延缓1型糖尿病发病的创新靶向疗法Teplizumab（商品名：Tzield）日前获批先行先试，作为临床急需的进口药品落地海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区。

　　1型糖尿病是一种由于产生胰岛素的胰岛β细胞遭到自身免疫系统破坏，从而影响人体自身调节血糖水平的能力受到影响的慢性自身免疫性疾病。Teplizumab作为一种CD3靶向的单克隆抗体，适用于延缓成人和8岁及以上儿童1型糖尿病患者从2期进展为3期，延缓疾病发病近3年，可延缓患者进入长期胰岛素的治疗阶段。

　　发病低龄化，1型糖尿病患者生活质量受影响

　　“1型糖尿病是慢性自身免疫疾病，患者体内胰岛素匮乏。”中华医学会糖尿病学分会1型糖尿病学组组长翁建平教授表示，患者日复一日进行疾病管理，包括要注射胰岛素、精确控制饮食与运动以保持血糖平衡等，但儿童和青少年治疗的依从性和自控力有限，血糖达标率往往不到20%，这显著增加了急、慢性并发症的风险，从而严重影响患者的生活质量和预期寿命。

　　相关行业数据显示，我国1型糖尿病发病率为1.01/10万人年，高发于10-14岁，呈低年龄化趋势，该病为威胁儿童和青少年健康的重大内分泌疾病。患者每天至少接受4次胰岛素注射，终身注射高达65000支。与此同时，近50%的患者家庭承受中至重度家庭经济损失，大部分患者家庭在升学、就业、婚恋等方面都承受了不同程度的压力。

　　2015年，翁建平教授作为医学顾问指导患儿家长曾锡锋开发1型糖尿病患者自我管理教育App——“糖糖圈”，为患者相互学习，交流经验提供平台，截止到2023年底，“糖糖圈”已成为国内最大的1型糖尿病医患交互平台，用户超过10万人。此后，在翁建平教授牵线下，2021年曾锡锋与三位患儿家长共同成立了“萱草1型糖尿病公益基金”，希望帮助1型糖尿病患儿逐步解决成长中的校园共性问题，创造友好的校园环境。据悉，在翁建平教授指导下，《1型糖尿病患者在校管理指南》即将发布。

　　高危早筛，防治1型糖尿病关口前移

　　好在随着时间推移，1型糖尿病在诊疗方面迎来了重大突破。“创新靶向疗法的出现填补了1型糖尿病领域疾病修饰疗法的治疗空白。作为一种CD3靶向的单克隆抗体，它从病因上实现对胰岛β细胞的保护，进而延缓1型糖尿病发病近3年。这是继胰岛素问世以来，这个领域的又一重大突破。”翁建平说。

　　据介绍，1型糖尿病进展有3个分期，1期患者会出现胰岛自身免疫紊乱，但血糖水平保持正常且无临床症状；2期通常被视为“糖尿病前期”，胰岛自身免疫出现紊乱并伴随血糖异常，但尚无临床症状；3期进入“糖尿病期”，出现典型的“三多一少”症状，包括多尿、多饮、体重减轻等。儿童青少年患者病情尤其隐匿，超过50%的患者在确诊时已伴有糖尿病酮症酸中毒。此时患者已处于1型糖尿病3期，体内大部分胰岛β细胞已遭受破坏。因此，1型糖尿病的防治关口前移迫在眉睫。

　　翁建平表示，早筛是早期干预1型糖尿病的关键策略，对于1型糖尿病家族史或携带人类白细胞抗原（HLA）易感基因的这两类高危人群，定期去内分泌科或儿科内分泌专科进行“胰岛自身抗体”筛查，可有效预测1型糖尿病及其进展。

　　“1型糖尿病的防治是社会的共同责任，普及早筛意识和推动高危人群的早期筛查是控制1型糖尿病的关键。全社会应共同关注这一健康问题，只有公众意识提高了，才能为患者争取更多的生存空间和更好的治疗选择。”翁建平认为。