今年3月以来，全行业翘首以盼的“全链条支持创新药”，终于有了明确的官方消息。
日前，国务院常务会议审议通过了《全链条支持创新药发展实施方案》（下称“《方案》”）。会议指出，要全链条强化政策保障，统筹用好价格管理、医保支付、商业保险、药品配备使用、投融资等政策，优化审评审批和医疗机构考核机制，合力助推创新药突破发展。要调动各方面科技创新资源，强化新药创制基础研究，夯实我国创新药发展根基。
上海市卫生和健康发展研究中心主任金春林向21世纪经济报道指出，“此前有类似文件在行业内流传，但一直未得到证实。此次国务院常务会议通过《全链条支持创新药发展实施方案》，从药品研发，到审评审批、进医保、进医院，再到金融支持，全链条、全方位支持生物医药产业发展，意义重大。关键在于甄别创新药品及包括资本市场等环节的具体落地。”
今年以来，多地也密集出台支持创新药的政策，但地方政策侧重点各有不同。随着此次《方案》发布，创新产业链相关顶层设计和地方配套支持政策逐步完善，我国生物医药行业正朝着高质量发展大步迈进。
多位业内人士也向21世纪经济报道表示，“此次国家层面审议通过《方案》涉及范围广，联动部分省市先行出台的相关政策探路创新药高质量发展方向，将对生物医药行业发展起到重要的推动作用，期望能看到《方案》的具体内容和细则。”
新药研发需要真金白银的支持
自“创新药”作为“新兴产业”代表在今年的《政府工作报告》中被首次提及，给予行业极大的发展信心，随后一份“全链条支持创新药”的征求意见稿在业界广泛流传，但一直未得到官方证实。数月内，以北京、上海、广州等为代表的多个省市先行出台相关政策，扶持创新药高质量发展。
北京市医疗保障局等多部门发布《支持创新医药高质量发展若干措施（2024年）》，从提升创新医药临床研究、加速新药械审评审批、促进医药贸易便利、促进创新医药临床应用、拓展创新医药支付渠道、鼓励医疗健康数据赋能创新、强化创新医药企业投融资支持、保障措施等八大方面共32条措施支持创新药高质量发展。
其中，该政策将推动实施“药品补充申请审评时限从200日压缩至60日、药品临床试验审批时限从60日压缩至30日”的国家创新试点。创新药审评审批时间大大缩减。
自2015年药审改革以来，创新药审批速度及获批件数呈逐年提升趋势。数据来看，2023年批准上市的1类创新药有40个，接近于2022年获批数（21款）的两倍；2024年上半年，据中国国家药监局（NMPA）官网批件信息统计，共有44款新药在中国首次获批上市，其中1类创新药有23款。
但与新药研发强劲势头形成鲜明对比的，是融资市场的转冷。公开资料显示，自2019年至今年上半年的新药融资数据看，融资项目数和融资金额在2021年达到历史最高峰后，两项数据已经连续下降4年，今年同期更是接近历史最低水平。
“在投融资方面，近半年来，不少生物医药企业面临上市难题，今后预期陆续放开上市的准入门槛，为资金进一步注入生物医药行业创造条件。”金春林补充，“根据此前业内流传的文件，允许地方政府设立专项基金。但目前《方案》细则尚未公布，若相关政策全面落地实施，对行业发展影响重大。”
金春林分析，前几年我国生物医药行业迎来一波投资热潮，新药研发管线布局广且多。但在2021年前后，资本市场遇冷导致前期的管线投入容易中断，所以近期市场上的BD交易比较活跃，旨在为创新药企注入资金。若是资本市场能够真正放开，把前期的管线投入继续下去，行业的信心也会进一步提振。
“现下资本‘寒冬’还未完全消退，需要给行业一定的预期，让他们敢投、愿意投，特别是将已经进入一/二期临床的产品延续到临床三期，把产品做出来。同时也要防止出现过热的情况出现，但目前看来过热的可能性较小。”金春林强调。
“大量在研新药需要通过临床试验来证实其差异性、安全性、有效性，注定会消耗掉大量资源，如此，企业需要大量的资金支持。”有药企高管曾向21世纪经济报道解释，“这里的新药就是两种药——一种是First in class，就是说有病无药的情况，另外一种就是Best in class，就是说尽管有药，但是有更好的药。”
记者注意到，今年以来，广州、珠海等地陆续出台相关政策，给予创新药研发“真金白银”的支持。4月7日，广州市公开发布的《广州开发区（黄埔区）促进生物医药产业高质量发展办法》中，对具备颠覆性技术创新突破、应用前景明确广阔的若干生物医药顶尖项目，给予的最高支持额度达到50亿元，支持期限最长5年。
《珠海市促进生物医药与健康产业高质量发展若干措施（征求意见稿）》也指出，对于企业研发端的资金支持从原研创新拓展到改良式创新、首仿创新和原料药领域。其中，对创新药研发期间获得突破性疗法和附条件批准的，再给予100万元奖励。
优化定价机制和支付体系
据IQVIA《2024年全球研发趋势报告》，中国开启的新药临床试验及上市数量已位居全球第二，但缺乏与之匹配的支付激励政策，约七成药企的新药临床试验仅在国内开展，且三分之一的新药上市后仅在国内销售，企业和资本对创新投入的持续动力仍显疲弱。种种现实困境，均指向了创新药价值评估及其背后的价格形成机制亟须改良优化，产业急需一些政策利好。
从销售数据上看，我国创新药销售占比远低于发达国家，行业发展任重道远。根据BCG测算，2021年中国创新药销售额约250亿美元，占全国药品销售额约11%；美国创新药销售额约4565亿美元，占美国药品销售额约79%。
“源头创新对药企发展的重要性不言而喻，创新药企往往依靠专利保护，实行高定价，如此才能够支持高投入、高风险的创新活动。但从定价上看，我国创新药定价总体较低。”有业内人士向21世纪经济报道指出，例如今年年初，中共中央办公厅、国务院办公厅印发了《浦东新区综合改革试点实施方案（2023－2027年）》，明确依照有关规定允许生物医药新产品参照国际同类药品定价。
新药研发历来面临投资大、周期长、风险大等难题，对于高值创新药，只有在支付端获得支持，创新药的高定价及药企的长期生存能力才可得到保证。
记者注意到，早在2023年7月，上海七部门联合印发关于《上海市进一步完善多元支付机制支持创新药械发展的若干措施》，提出九大类、28条重点支持措施，提出加强“医保、医疗、医药”联动协同，建立完善多元支付机制，推动将更多优质的创新药械纳入基本医保和商业健康保险支付范围，提升创新药械的可及性和可负担性。
而在今年6月6日国务院办公厅发布的2024年医改重点工作任务中，也提出发展商业健康保险，推动商业健康保险产品扩大创新药支付范围。麦肯锡曾有数据指出，2020年中国直接医疗支出约为4.3万亿元，而商业健康险赔付仅占约5%，距离真正发挥医保补充作用仍有很长的路要走。同时，“医保控费”、“入院难”等均是摆在我国创新药面前的难题。
此次备受行业关注的《方案》，在投融资之外，预期为行业带来哪些支持？在金春林看来，第一，企业及医疗机构的临床研发能力、研究能力有望进一步加强；第二，药品监督管理局对新药的审评审批将进一步缩短时间，加快效率；第三，对于创新药在医保准入的阈值设定和支付标准上可能有比较大的放宽，同时在医保续约上会带来红利；第四，创新药在医院准入方面可能也会进一步加快。
