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发表于 2024-08-08 12:49:30 股吧网页版
性早熟超长效产品达菲林开出国内首方
来源:新京报 作者:张兆慧

  新京报讯(记者张兆慧)8月7日,用于中枢性性早熟治疗的达菲林(注射用双羟萘酸曲普瑞林)六月剂型在成都市妇女儿童中心医院开出首张处方。

  7月15日,益普生达菲林六月剂型获批,是国内首个获批用于中枢性性早熟治疗的超长效剂型,首方落地意味着该产品正式进入临床应用。

  中枢性性早熟是较为常见的一种儿科内分泌疾病,由于下丘脑-垂体-性腺轴功能提前启动、促性腺激素释放激素(GnRH)增加,导致女孩7.5岁前出现乳房发育或10.0岁前出现月经初潮,男孩9岁前出现睾丸增大,影响患儿生长潜能及心理健康。作为目前国内中枢性性早熟治疗领域首个超长效剂型,达菲林六月剂型长效持续释放的特性能够以一定的速率释放药物,以维持有效血药浓度,减少给药次数。

  临床研究显示,达菲林六月剂型相较三月剂型,疗效无明显差异,给药耐受性良好,减少注射频率有可能改善患儿注射体验和提高治疗依从性。一项国际多中心3期研究结果表明,达菲林六月剂型使93.2%的患儿在6个月时达到青春期前的LH水平(LH激发值≤5IU/L),12个月时为97.7%,从而延迟了患儿青春期临床体征的进展。相较于短效制剂,长效缓释制剂可以实现数月的药物持续释放,患儿及家属只需每六个月来医院接受注射治疗及随访观察,有效减少注射次数和门诊时间,尽可能降低长期治疗给患儿及家属日常生活带来的不利影响。

  成都市妇女儿童中心医院儿童遗传与内分泌代谢科主任程昕然表示,中枢性性早熟患儿的依从性对于疾病的长期规范化管理至关重要。随着达菲林六月超长效剂型逐步进入临床应用,有助于进一步改善治疗依从性和满意度,减少就医次数、降低就医时间,期待更多患儿能从中获益,无忧成长。

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