近日，凡恩世制药（北京）有限公司宣布，其自主研发的PT217获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药认定，用于治疗神经内分泌癌。这是PT217继2022年获得FDA授予的用于治疗小细胞肺癌的孤儿药认定后，再次获得的孤儿药资格认定。
PT217是凡恩世全球首创的靶向DLL3和CD47的双特异性抗体，专为治疗神经内分泌癌症而研发。神经内分泌癌是神经内分泌肿瘤中最具侵袭性的亚组，分化程度差且增殖率高，多数源自肺部，如小细胞肺癌，其他类型则可能发生在消化道、前列腺和胰腺中。
凡恩世创始人兼CEO王明晗介绍，PT217通过巨噬细胞的吞噬作用和自然杀伤细胞的细胞毒作用直接杀伤肿瘤细胞，并同时靶向肿瘤细胞表面过度表达的DLL3和CD47，从而扩大肿瘤杀伤范围。PT217还能引导肿瘤细胞进入吞噬性抗原呈递细胞，诱导肿瘤新抗原的呈递，并通过识别肿瘤新抗原，间接激活T细胞对DLL3表达肿瘤细胞的杀伤，进而刺激获得性免疫系统。其抗CD47臂的设计对人红细胞结合极小，同时保持对肿瘤细胞表面CD47很强的结合活性。
“孤儿药”也被称为罕见药，是指用于预防、治疗及诊断罕见病的药品。由于罕见病的患病人群较少、市场需求有限，加之研发成本高昂，很少有制药企业会投入关注于这类治疗药物的研发。因此，这类药品被形象地称为“孤儿药”。孤儿药认定是FDA对符合条件的、用于预防、治疗及诊断影响美国患者人数少于20万的罕见病的药物授予的一种资格认定。获得认定的药物可以享受包括支持临床开发的财物激励，以及在监管部门批准后在美国获得长达七年的市场独占权。
值得一提的是，凡恩世已与罗氏达成临床供药协议，共同研究PT217与罗氏PD-L1抑制剂阿替利珠单抗在治疗小细胞肺癌、肺大细胞神经内分泌癌和肺外神经内分泌癌患者中的联合用药，旨在探索治疗癌症的创新方法。
