“今天非常高兴，要和大家聊一聊整个细胞治疗界的两件大事。”近日，活跃于社交媒体平台的华大集团“网红CEO”尹烨发布一条视频，其中提及美国和中国先后批准一款干细胞治疗药物上市。他表示，整个细胞研究领域由此“从细胞疗法进入了细胞药品的时代”。
2025年1月2日，国家药监局通过优先审评审批程序附条件批准铂生卓越生物科技（北京）有限公司（以下简称“铂生生物”）申报的艾米迈托赛注射液上市，用于治疗14岁以上消化道受累为主的激素治疗失败的急性移植物抗宿主病（aGVHD）。这是国内首个获批上市的干细胞疗法产品。
据铂生生物方面介绍，艾米迈托赛注射液是一款人脐带间充质干细胞注射剂，前后历经十余年研发。该公司也是国内首家获得干细胞药品生产许可证的企业。对于产品获批后相关生产及销售等安排，《中国经营报》记者致电致函铂生生物方面，相关负责人表示采访函收悉，但截至发稿未作出回应。
干细胞在医学界有“万用细胞”之称，在细胞替代、组织修复、疾病治疗等方面具有巨大潜力。根据弗若斯特沙利文发布的研报，干细胞治疗产品已在众多疾病领域展现出惊艳的治疗效果。值得注意的是，基于干细胞药物的医疗潜力和市场前景，入局这一赛道的企业日益增加，与此同时，市场乱象亦随之而来。
研究仍在推进
2024年12月，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了间充质干细胞（MSC）疗法产品Ryoncil上市，用于治疗2个月及以上儿童患者的类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）。这是首个获FDA批准上市的MSC疗法产品。中国紧随其后，批准艾米迈托赛注射液成为国内首个上市的干细胞药物。
根据公告，艾米迈托赛注射液获批的适应证——移植物抗宿主病是异基因造血干细胞移植后，来源于供者的淋巴细胞攻击受者组织发生的一类多器官综合征，表现为主要累及皮肤、胃肠道、肝、肺和黏膜表面的组织炎症、纤维化等。国家药监局方面在公告中指出，艾米迈托赛注射液的上市为相关患者提供了新的治疗选择。
上述消息一出，铂生生物成为市场关注的焦点，但有关该公司的公开信息并不多。记者同时注意到，产品获批后，铂生生物才公开了自己的官网，其停更超过两年的官方微信公众号也终于有了新动态，内容自是产品获批上市的消息。工商资料显示，铂生生物成立于2010年，法定代表人为陈文欣，董事长及受益所有人为陈晓颖。2024年12月，铂生生物注册资本从1.14亿元增至5亿元。
铂生生物官网显示，公司成立就开始从事干细胞基础和临床研究，2018年向CDE（国家药品监督管理局药品审评中心）提交干细胞备案临床研究报告，CDE同意直接开展II期临床试验；2020—2022年，公司启动并完成随机双盲安慰剂对照多中心II期临床试验，2023年启动III期关键性临床试验；2024年完成III期关键临床试验，并获得全国首张干细胞药物生产许可证。
记者注意到，此次艾米迈托赛注射液是附条件获批。根据《中华人民共和国药品管理法》，对附条件批准的药品，药品上市许可持有人应当采取相应风险管理措施，并在规定期限内按照要求完成相关研究；逾期未按照要求完成研究或者不能证明其获益大于风险的，国务院药品监督管理部门应当依法处理，直至注销药品注册证书。
Insight数据库显示，艾米迈托赛注射液早在2013年3月就已经在国内提交IND（临床试验申请），直至2020年6月才首次公示临床试验。该品种目前已完成II期临床试验，III期临床试验正在进行中。
赛道竞争激烈
值得注意的是，艾米迈托赛注射液与美国获批产品Ryoncil均为间充质干细胞疗法产品，这是目前干细胞疗法中最为热门的分类。Insight数据库显示，目前全球已有655个间充质干细胞项目进入临床研发阶段，在各类干细胞疗法中遥遥领先。
值得一提的是，就在2025年1月2日晚间，中源协和（600645.SH）宣布其在研干细胞药物VUM03注射液取得CDE签发的临床试验申请受理通知书，该药品是一款人脐带源间充质干/基质细胞注射液。根据公告，该产品在国内研发进展最快的同类药物处于临床试验阶段。
2025年1月3日，中源协和盘中股价上涨接近10%，截至当日收盘报收20.63元/股，涨幅5.63%。对于国家已经批准首个干细胞药物上市将对公司在研产品带来哪些影响的问题，记者就此联系采访中源协和方面，但截至发稿未能获得相关回应。
财报显示，中源协和是国内最早运营脐带血造血干细胞库的上市公司。目前A股上市公司拥有造血干细胞库牌照的仅有2家，中源协和是其中之一。值得注意的是，中源协和参股子公司与首都医科大学共同申报的人牙髓间充质干细胞注射液是国内首个获得IND受理的干细胞新药，这也是中源协和目前在研进度最快的干细胞药物。2024年12月，中源协和在投资者互动平台上透露，人牙髓间充质干细胞注射液已进入Ⅱ期临床试验，正处于患者入组阶段。
一方面，近几年间充质干细胞新药申报药物数量增长较快，进展不断加速。中源协和2024年半年报显示，根据CDE网站统计，从2018年到2024年7月底，间充质干细胞新药IND申请获得受理的共计111个，IND获批的83个，进入临床的60个，涉及自身免疫性、呼吸系统、骨关节、消化系统、神经系统等多种疾病。
另一方面，就艾米迈托赛注射液获批的适应证aGVHD来看，根据泽辉生物科技有限公司招股书，截至2024年9月21日，中国有5个用于治疗aGVHD干细胞药物正在临床开发中。aGVHD的治疗存在长期未满足的临床需求。
