上证报中国证券网讯（记者张雪）10月8日，国家药监局官网显示，由渤健生物科技（上海）有限公司生产的药物托夫生注射液（下称Tofersen）近日在中国国内获批上市。该药于2023年7月向国家药监局提交上市申请，并于2024年3月最先落地海南博鳌乐城先行区，可用于治疗携带超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变的渐冻症（渐冻症又名肌萎缩侧索硬化，下称ALS）成人患者。

　　此前有研究显示，目前，中国有超过4万名ALS患者，其中携带SOD1基因突变的患者数超过1200名。

　　目前，国内用于治疗ALS的药物只有利鲁唑和依达拉奉，但在临床中疗效有限。因此，临床上ALS患者的治疗需求还远远未被满足，急需更多针对不同靶点的药物以供选择。据悉，Tofersen是目前全球唯一一款针对SOD1-ALS的对因治疗药物，也是全球首款针对ALS的基因靶向疗法的药物。