国家药监局药品审评中心（CDE）官网信息显示，齐鲁制药的诺西那生钠注射液1月3日申报上市，这是继药友制药之后的第二家申报该品种上市的企业。曾经70万元一针的诺西那生钠在被纳入医保后价格降至3万元。

　　诺西那生钠是全球首个精准靶向治疗罕见病脊髓性肌萎缩症（SMA）的药物，通过提高SMA患者的SMN蛋白水平，改变疾病进程并改善预后，是用于治疗SMA的特效药。2016年12月，渤健开发的诺西那生钠注射液首次在美国获批上市，是美国食品药品监督管理局批准的第一款用于治疗SMA的特效药。

　　原研药纳入医保后实现放量

　　自上市以来，诺西那生钠的全球销售额一路走高，在2019年达到20.97亿美元的峰值，2019年-2020年销售额均超过20亿美元。但在2019年，随着竞争对手的出现，诺西那生钠的销售额开始下降。2019年5月，诺华的SMN1基因疗法（商品名：Zolgensma）在美国获批上市，成为全球首个治疗SMA的基因疗法。2020年8月，罗氏的利司扑兰在美国获批上市。截至目前全球仅有这三款SMA药物获批上市，除了诺华的Zolgensma外，其余两款均在国内上市，并被纳入医保目录。2023年，诺西那生钠全球销售额17.41亿美元，依然是目前销售额最高的SMA特效药。

　　诺西那生钠注射液在中国上市之初，每单位定价为69.97万元，天价让绝大多数患者望而却步。此后该药降至55万元，2021年，西安交大第二附属医院（简称“西安交大二附院”）因为一张含有西药费55万元的医院收费票据被卷入了舆论漩涡，这款55万元的药便是诺西那生钠。北京某三甲医院儿科临床医生在2021年接受新京报记者采访时曾提及，诺西那生钠的治疗包括负荷剂量与维持剂量两部分，需要在第1天、第14天、第28天、第63天分别在鞘内注射，以后每4个月注射一次，终生用药。根据当时的援助方案，患者可以享受负荷剂量“1+5”的援助方案，即买1瓶赠5瓶，此后的维持剂量援助方案为“1+2”，意味着患者每年的治疗费为55万元。

　　2021年12月，诺西那生钠通过国家医保谈判，被纳入了国家医保目录。那一场灵魂砍价备受关注，彼时国家医保谈判代表张劲妮的一句“每一个小群体都不应该被放弃”，让众多SMA患者家庭泪目。2022年1月1日，诺西那生钠以3.3万元的新医保价格惠及更多患者。据《中国医疗保险》此前报道，进入医保后，诺西那生钠2022年1月-5月的用药患者总量较进医保前翻了5番，药品销售总额也接近其在国内上市2年多的销量总额。另据米内网数据，在中国公立医疗机构终端，该产品的销售额2022年涨至近6亿元，但2023年下滑23.73%，为4.6亿元。

　　两款国产药仿制药申报上市

　　而随着国产仿制药的加入，诺西那生钠的价格或将更加亲民。2022年10月，国家药监局发布关于《仿制药参比制剂目录（第六十一批）》，将诺西那生钠注射液列入了参比制剂目录，为本土制药企业提供了高质量仿制指引。

　　2024年9月，药友制药递交了诺西那生钠注射液仿制药的上市申请，这也是国内首个按照4类仿制药申报的诺西那生钠注射液，有望冲击该品种的首仿。齐鲁制药是第二家递交诺西那生钠仿制药上市申请的企业。不过即便两款国产仿制药获批，诺西那生钠的中国核心专利是在2030年到期，只有在专利到期后仿制药才能上市销售。但可以预见，随着仿制药的上市，患者的负担将进一步减轻。

　　除了仿制药外，中国也有药企在布局治疗SMA的创新药。新京报记者查询智慧芽全球新药情报库，包括已获批上市的3款药物在内，共有85条药物信息，涉及341条研发状态。其中，针对SMN2和SMN1靶点的共有36个，这36个药物在中国的研发进展上，除了两款获批上市的特效药外，诺华在海外市场已获批上市的SMN1基因疗法Zolgensma在中国正处于三期临床试验；杭州嘉因生物科技的EXG001-307、蓝图生物医药（广州）的Vesemnogene Lantuparvovec、北京锦篮基因科技的GC-101则进入1/2期临床。其中，北京锦篮基因科技的GC101腺相关病毒注射液于2024年12月11日被CDE纳入突破性治疗药物程序，拟定适应症为2型脊髓型肌萎缩症。九天生物医药（上海）/揽月生物医药科技（杭州）的腺相关病毒基因疗法SKG-0201获批临床试验，进入1期临床试验。北海康成、深圳市塔吉瑞生物医药等企业亦有布局。

　　新京报记者王卡拉