7月18日，港股创新药企云顶新耀（01952.HK）宣布，中国国家药品监督管理局已正式受理其递交的耐赋康®（布地奈德肠溶胶囊，NEFECON®）最终临床试验阶段完整数据的补充申请，这意味着耐赋康®有望成为国内首个且唯一获得中国国家药品监督管理局（NMPA）完全批准的IgA肾病对因治疗药物，用于延缓有进展风险的原发性IgA肾病患者的肾功能下降，无基线蛋白尿水平限制。
对此，云顶新耀首席执行官罗永庆表示，“耐赋康®完全批准的补充申请获得NMPA的正式受理，为更多IgA肾病患者带来了新的希望。耐赋康®经历了20年的研发历程，成为国内首个且唯一获得中国国家药品监督管理局批准的IgA肾病对因治疗药物，同时也是全球首个且唯一获得美国食品药品监督管理局（FDA）完全批准的IgA肾病对因治疗药物，用于延缓有进展风险的原发性IgA肾病患者的肾功能下降，无基线蛋白尿水平限制。我们期待耐赋康®在中国的完全获批，更好地满足国内IgA肾病患者迫切的临床需求。”
据了解，该补充申请是基于NefIgArd III期临床研究的完整数据。NefIgArd III期全球临床试验是一项随机、双盲、多中心研究，在接受优化RAS抑制剂治疗的原发性IgA肾病成人患者中评估了耐赋康®（16mg，每日一次）与安慰剂相比的疗效和安全性。这项研究为期2年，包括9个月的耐赋康®或安慰剂治疗期，随后是15个月的停药随访期。全球研究结果显示：与安慰剂相比，耐赋康®不仅带来了持久的蛋白尿下降，减少镜下血尿风险，更重要的是在估算肾小球滤过率（eGFR）上显示出具有临床意义且统计学差异（p<0.0001），能减少肾功能衰退达50%。
值得一提的是，中国亚组数据显示了比全球研究中数值上更好的疗效。耐赋康®能减少肾功能衰退达66%，预计可延缓12.8年进展至肾功能衰竭；同时还使蛋白尿下降43%，无镜下血尿的患者比例从基线的26.9%明显增加至57.7%，相比全球患者人群拥有更好的疗效。对于疾病进展较快的中国患者，耐赋康®或可在延缓肾功能下降方面提供更大获益。
凭借优秀的临床试验数据，耐赋康®成为了中国首款被纳入突破性治疗的非肿瘤药物品种，并于2023年11月获得NMPA的新药附条件上市许可申请批准，用于治疗具有进展风险的原发性IgA肾病成人患者，填补了中国IgA肾病无对因治疗药物的空白。
今年5月，耐赋康®开出中国首张处方，开启了IgA肾病治疗的新时代。此外，耐赋康®已在中国澳门、中国香港和新加坡获批，并于2023年底在中国台湾和韩国分别提交了新药上市许可申请并成功获得受理。
据悉，作为全球首个对因治疗IgA肾病的药物，耐赋康®在延缓肾功能衰退、控制疾病进展方面拥有明确的疗效。临床研究表明，耐赋康®能减少50%肾功能下降，在中国人群中能延缓肾功能衰退达66%，预计将疾病进展至透析或肾移植的时间延缓了12.8年；同时布地奈德首过代谢程度达90%，具有良好的安全性。业内人士表示，如若耐赋康®补充申请获批，则意味着该款IgA肾病对因治疗药物获得国内完全批准，未来耐赋康®用药治疗患者将无基线蛋白尿水平限制，进一步扩大适应症人群范围，为更多患者带来获益，该产品的市场潜力也将进一步释放。
